O Brasil deu um passo inédito na saúde pública. Na última quarta-feira (14/05), o Sistema Único de Saúde (SUS) realizou as primeiras infusões do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 — uma doença genética rara e grave.
As aplicações ocorreram simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), beneficiando duas bebês com menos de seis meses de idade, idade máxima permitida para uso do medicamento.
TERAPIA DE R$ 7 MILHÕES E COMPARTILHAMENTO DE RISCO
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única, com custo médio de R$ 7 milhões por paciente. Para viabilizar a oferta no SUS, o Ministério da Saúde firmou um inédito Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante. Nesse modelo, o pagamento só é realizado se houver resposta clínica positiva da criança, o que garantiu ao Brasil o menor preço de lista do mundo.
Com essa incorporação, o Brasil se junta a países como Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha, sendo o sexto do mundo a disponibilizar o medicamento via sistema público de saúde.
INDICAÇÃO EXCLUSIVA PARA CASOS GRAVES E PRECOCES
O Zolgensma é destinado a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade e que não utilizam ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas ao dia. A seleção dos primeiros pacientes seguiu critérios do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença.
As duas bebês tratadas foram priorizadas por estarem próximas da idade limite e por atenderem a todos os critérios clínicos exigidos.
ESPERANÇA EM DOSE ÚNICA
A expectativa é que, com a infusão do Zolgensma, essas crianças tenham ganhos motores expressivos, como engolir, sustentar o tronco e até sentar-se sem apoio. Para muitas delas, a terapia pode ser determinante para a sobrevivência além dos dois anos de idade.
Nos próximos dois anos, o Ministério da Saúde prevê atender 137 pacientes com o medicamento. Até o momento, 15 solicitações já foram protocoladas e estão em fase de análise.
ACESSO E ACOMPANHAMENTO EM SERVIÇOS ESPECIALIZADOS
Atualmente, o SUS conta com 36 serviços especializados em doenças raras, sendo 31 já aptos a realizar a infusão do Zolgensma — com unidades em estados como São Paulo, Minas Gerais, Pernambuco, Rio de Janeiro, Ceará, Goiás e Distrito Federal, entre outros.
Nos estados onde ainda não há centros habilitados, o acordo garante também o custeio de passagem e hospedagem para o paciente e um responsável durante o tratamento.
Após a aplicação, as crianças permanecem internadas sob observação por no mínimo 24 horas, e o acompanhamento clínico será realizado por até 5 anos.
OUTRAS TERAPIAS NO SUS
Além do Zolgensma, o SUS também oferece terapias contínuas contra a AME, como o nusinersena e o risdiplam, que ajudam a estabilizar a progressão da doença. No entanto, quem recebe o Zolgensma não precisa de outras terapias genéticas complementares.
ORIENTAÇÃO ÀS FAMÍLIAS
Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos serviços especializados do SUS. O médico realizará uma avaliação clínica e, em caso de elegibilidade, inicia-se o processo de acesso ao medicamento.
UM NOVO MODELO PARA MEDICAMENTOS DE ALTO CUSTO
A incorporação do Zolgensma marca um novo modelo de acesso a medicamentos de alto custo no Brasil, com base em resultados clínicos e controle financeiro rigoroso. A estratégia é considerada um avanço na política pública de atenção a doenças raras e complexas.
